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第1部分 将蛋白质与基因用于治疗3

1 生物药物引言3

1.1 生物技术与制药生物技术5

1.2 制药生物技术的历史背景5

1.3 蛋白质药物和同名疫苗不完全相同6

参考文献8

2 蛋白质和基因药物的发展同小分子药物发展的比较9

2.1 将新分子实体转变为药物9

2.2 大分子生物技术药物产品的开发和化学产品开发的区别12

2.3 目前药物发展趋势13

参考文献15

3 生物技术产业在药物发展方面的前景16

3.1 引言16

3.2 孤儿药物条例的作用19

3.3 加速药物开发的临床杠杆策略21

3.4 治疗靶标22

3.4.1 已进入市场的生物药物的改进23

3.4.2 全新的生物药物的开发23

参考文献25

4 药物研发中的生物制药技术和过程26

4.1 生物技术在药物发现和开发中的应用26

4.1.1 资料采集，分子克隆及其特点26

4.1.2 为最大化生产优化细胞表达系统36

4.1.3 优化分子特性36

4.1.4 用蛋白质和基因作为靶标来加速药物的发现和开发42

建议进一步阅读43

参考文献43

4.2 大规模生产重组蛋白质46

4.2.1 通过基因构建和重组宿主细胞操作优化产品产量47

4.2.2 用以生产重组蛋白质的宿主细胞的大规模培养48

4.2.3 下游过程或制药规模上重组蛋白质的纯化51

4.2.4 质量保证和质量控制56

建议进一步阅读57

参考文献57

4.3 生物药物的开发与批准57

4.3.1 生物注册建立58

4.3.2 临床前和临床试验60

4.3.3 FDA的评审和批准过程63

4.3.4 药物批准的全球化66

建议进一步阅读69

5 药理学，毒理学，治疗剂量，制剂和临床反应70

5.1 临床药理学70

5.1.1 药理学和毒理学71

5.1.2 药代动力学原理72

5.1.3 重组蛋白质药物的分布75

5.1.4 药物相互作用79

5.1.5 免疫应答80

5.2 剂量和治疗反应82

5.3 剂型和给药途径84

5.3.1 物理和化学稳定性85

5.3.2 剂型85

参考文献86

第2部分 基于生物技术的治疗学91

6 造血因子和凝血因子91

6.1 概述91

6.1.1 造血因子的治疗学用途94

6.1.2 凝血因子的治疗用途96

6.1.3 小结97

参考文献97

6.2 各论97

促红细胞生成素-α Epoetin-α97

非格司亭 Filgrastim99

沙格司亭 Sargramostim100

Oprelvekin102

凝血因子Ⅸ103

凝血因子ⅦA104

抗血友病因子106

抗血友病因子107

Lepirudin109

Bivalirudin110

Eptifibatide111

Darbepoetin-α113

Pegfilgrastim114

7 用于抗感染和肿瘤治疗的干扰素和细胞因子116

7.1 干扰素用于肿瘤治疗116

7.1.1 干扰素蛋白和基因117

7.1.2 分类和生物学性质118

7.1.3 作用机理121

7.1.4 人体抗肿瘤作用概述122

7.1.5 抗肿瘤作用机理123

7.1.6 展望124

参考文献124

7.2 干扰素在病毒性肝炎方面的应用128

7.2.1 干扰素治疗慢性乙型肝炎129

7.2.2 干扰素治疗丙型肝炎130

7.2.3 总结131

参考文献131

7.3 干扰素β用于治疗多发性硬化症133

参考文献134

7.4 各论135

干扰素α con-1，交互干扰素IFN-α con-1135

干扰素α2a IFN-α2a136

干扰素α2b138

干扰素β1a139

干扰素β1b141

干扰素γ1b IFN-γ1b142

Aldesleukin144

Denileukin diftitox145

Anakinra146

PEG修饰的干扰素α2b Peginterferonα-2b148

干扰素β-1a,IFN-β1a149

8 激素151

8.1 治疗用蛋白激素的昨天、今天和明天151

8.1.1 肽激素——前重组DNA时期（昨天）151

8.1.2 重组DNA时期（今天）152

8.1.3 合理设计蛋白激素的时期（明天）153

8.1.4 小结154

参考文献154

8.2 各论155

（重组）人胰岛素 Human insulin（recombinant）155

Insulin lispro157

Insulin glargine158

Insulin aspart159

胰高血糖素Glucagon161

Somatrem162

重组生长激素Somatropin（recombinant）163

Follitropin alfa165

Follitropin beta166

Nafarelin168

Leuprolide169

Goserelin171

Ganirelix172

Oxytocin173

Octreotide174

9 酶177

9.1 酶治疗概述177

9.1.1 酶替代治疗177

9.1.2 治疗性酶180

9.1.3 小结和前景183

参考文献183

9.2 各论184

Alglucerase184

Imiglucerase184

牛源PEG修饰的腺苷脱氨酶185

脱氧核糖核酸酶α186

PEG修饰的天冬酰胺酶188

组织纤维蛋白溶酶原激活剂189

重组纤溶酶原激活剂190

Tenecteplase192

活化的α-Drotrecogin193

10 抗体及其衍生物195

10.1 综述195

10.1.1 嵌合及人源化单克隆抗体198

10.1.2 抗体的衍生物201

10.1.3 单克隆抗体的分布201

10.1.4 抗体在血管外组织中的渗透202

10.1.5 抗体偶合物203

10.1.6 发展中的抗体及衍生物204

10.1.7 小结205

参考文献205

10.2 各论207

鼠单抗-CD3 Muromonab-CD3207

Daclizumab208

Basiliximab210

Etanercept211

Infliximab213

Alemtuzumab215

Gemtuzumab ozogamicin216

Rituximab217

Trastuzumab218

Palivizumab220

Abciximab221

Ibritumomab tiuxetan223

11 疫苗225

11.1 什么是疫苗？225

11.2 疫苗的工作原理226

11.3 传统的疫苗227

11.4 亚细胞和重组亚单位疫苗229

11.5 未来的方向230

11.6 小结232

参考文献232

12 其他产品：专论236

Becaplermin236

Fomivirsen237

α1-蛋白酶抑制剂238

第3部分 未来方向243

13 先进的给药系统243

13.1 基本原理243

13.1.1 治疗性蛋白的给药途径244

13.2 生理机制和代谢途径247

13.2.1 控释和缓释250

13.2.2 渗透辅助剂253

13.2.3 药物清除率的调节255

13.2.4 作用位点的定位或靶向256

13.3 给药装置261

13.4 分子途径263

13.5 小结265

参考文献265

14 个性化用药：药物治疗中的药物动力学和药物遗传学原理270

14.1 导致治疗中个体差异因素的回顾270

14.2 药物遗传学研究的历史背景270

14.3 药物遗传学：药物的代谢和运输273

14.3.1 细胞色素P450 3A在药物代谢中的遗传学特点273

14.3.2 细胞色素P450的SNP可能是药物反应差异的关键274

14.3.3 CYP2C19的基因型差异可以调节药物治疗H.pylori感染的倾向和治愈率274

14.3.4 药物遗传学与癌症化疗药物的代谢机制的改变274

14.3.5 乙醇脱氢酶的基因多态性能调节酒精分解并与发生心肌梗死的风险增加有关275

14.3.6 细胞转运体和耐药性275

14.3.7 MDR1表达预测肝移植效果276

14.4 药物遗传学：治疗应答276

14.4.1 SNP对癌症治疗的反应预测及调整276

14.4.2 携带BRCA1突变体的妇女对化疗反应改变277

14.4.3 药物遗传学和氨甲叶酸的毒性277

14.4.4 针对心力衰竭的β-阻断剂治疗效果与基因的联系278

14.4.5 搭桥手术后的再狭窄，ACE抑制剂和基因多态性278

14.4.6 凝血素基因突变增加进行HRT治疗的妇女患严重MI的概率278

14.5 以基因为基础的个性化药物：一种复杂的期待279

14.6 药物遗传学在当前和未来的应用281

14.7 小结283

参考文献283

15 基因和细胞治疗285

15.1 基因和细胞治疗的现状285

15.1.1 细胞和基因治疗的一般策略286

15.1.2 细胞和基因治疗与选择医疗方案289

15.1.3 小结292

参考文献292

15.2 编码功能蛋白基因的导入和表达293

15.2.1 治疗基因表达的优化293

15.2.2 基因传递系统295

15.2.3 小结299

参考文献300

16 发现和开发的统一：基因组学和蛋白质组学的作用303

16.1 概述303

16.2 治疗候选体发现和开发过程的统一304

16.3 基因组学：序列和药靶间的首要联系305

16.4 蛋白质组学：从序列到功能306

16.5 整合蛋白质组学和基因组学的研究工具，加速药物的开发310

16.6 总结313

参考文献313

附录1 剂型、药代动力学和代谢数据315

附录2 分子特征和治疗用途335

附录3 生物技术产品命名法353

附录4 商品名、常用名和学名的同物异名357

附录5 其他信息381